Ο μικρός Όλιβερ Τσου από την Καλιφόρνια έγραψε ιστορία στην ιατρική. Σε ηλικία τριών ετών, έγινε το πρώτο παιδί στον κόσμο που υποβλήθηκε σε πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία για το σύνδρομο Hunter, μια σπάνια κληρονομική πάθηση που καταστρέφει προοδευτικά το σώμα και τον εγκέφαλο. Τα αποτελέσματα ξεπέρασαν κάθε προσδοκία.
Το σύνδρομο Hunter, γνωστό και ως MPSII, είναι μια σπάνια ασθένεια που στις σοβαρές περιπτώσεις οδηγεί στον θάνατο πριν τα 20 χρόνια. Τα συμπτώματα μοιάζουν με παιδική άνοια, καθώς τα παιδιά χάνουν σταδιακά τις ικανότητές τους. Η αιτία είναι ένα ελαττωματικό γονίδιο που εμποδίζει την παραγωγή ενός ενζύμου ζωτικής σημασίας για την υγεία των κυττάρων.
Η θεραπεία που άλλαξε τα πάντα
Στο Royal Manchester Children’s Hospital, οι γιατροί δοκίμασαν κάτι που δεν είχε γίνει ποτέ πριν. Αντί να παλέψουν απλώς τα συμπτώματα, τροποποίησαν τα κύτταρα του Όλιβερ με γονιδιακή θεραπεία για να σταματήσουν την ασθένεια στη ρίζα της.
Ο καθηγητής Simon Jones, που συνδιευθύνει τη δοκιμή, δεν κρύβει τον ενθουσιασμό του. “Περίμενα 20 χρόνια για να δω ένα αγόρι όπως ο Όλι να τα πηγαίνει τόσο καλά”, δήλωσε. Ο Όλιβερ είναι ο πρώτος από πέντε αγόρια παγκοσμίως που έλαβαν αυτή τη θεραπεία.
Τα πρώτα αποτελέσματα δίνουν ελπίδα
Ένα χρόνο μετά την έναρξη της θεραπείας, ο μικρός Όλιβερ αναπτύσσεται κανονικά. Η μητέρα του, Τζινγκρού, δεν κρύβει τη συγκίνησή της: “Κάθε φορά που μιλάμε για αυτό, θέλω να κλάψω, γιατί είναι τόσο εκπληκτικό”.
Η οικογένεια Τσου πήρε το ρίσκο να εμπιστευτεί μια εντελώς νέα θεραπεία και τα αποτελέσματα ξεπέρασαν κάθε προσδοκία. Η επιτυχία αυτή ανοίγει νέους δρόμους για χιλιάδες παιδιά που πάσχουν από παρόμοιες σπάνιες ασθένειες σε όλο τον κόσμο.
