Η τεπλιτσουμάμπη της Sanofi έγινε η πρώτη θεραπεία που καθυστερεί τη μετάβαση στον διαβήτη τύπου 1, στο στάδιο όπου οι ασθενείς χρειάζονται καθημερινές ενέσεις ινσουλίνης. Το μονοκλωνικό αυτό αντίσωμα πήρε θετική γνωμοδότηση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA), ανοίγοντας νέες προοπτικές για εκατομμύρια παιδιά υψηλού κινδύνου.
Το φάρμακο έχει ήδη εγκριθεί από το 2022 στις ΗΠΑ για ασθενείς στο στάδιο 2 της νόσου, μια φάση που συνήθως δεν εμφανίζει συμπτώματα. Στην Ευρώπη, περίπου 2,2 εκατομμύρια άνθρωποι ζουν με διαβήτη τύπου 1, χωρίς μέχρι σήμερα να υπάρχει διαθέσιμη θεραπεία που να καθυστερεί την εξέλιξή του.
Πώς δρα το νέο φάρμακο
Ο διαβήτης τύπου 1 είναι αυτοάνοση πάθηση όπου το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται στα νησιδιακά κύτταρα του παγκρέατος που παράγουν ινσουλίνη. Χωρίς θεραπεία, η κατάσταση εξελίσσεται ραγδαία και γίνεται απειλητική για τη ζωή.
Η τεπλιτσουμάμπη χορηγείται ενδοφλέβια κάθε 14 ημέρες και λειτουργεί δεσμεύοντας τον υποδοχέα CD3 των Τ-κυττάρων, εμποδίζοντάς τα να καταστρέψουν τα κύτταρα του παγκρέατος. Η κλινική δοκιμή που περιλάμβανε 76 ασθενείς ηλικίας 8 ετών και άνω έδειξε εντυπωσιακά αποτελέσματα.
Διπλάσιος χρόνος προστασίας
Η θεραπεία διπλασίασε τον χρόνο μετάβασης στο στάδιο 3, φτάνοντας τους 50 μήνες έναντι 25 της ομάδας ελέγχου. Αυτό σημαίνει ότι οι ασθενείς κερδίζουν πολύτιμο χρόνο πριν χρειαστούν καθημερινές ενέσεις ινσουλίνης.
Η γνωμοδότηση του EMA διαβιβάζεται τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την τελική αδειοδότηση. Το φάρμακο αναπτύχθηκε αρχικά από το Πανεπιστήμιο του Σικάγο και πέρασε από διάφορες εταιρείες, έως ότου η Sanofi το εξαγόρασε το 2023 έναντι 2,9 δισ. δολαρίων.
Στο μέλλον, οι ερευνητές ελπίζουν σε οριστική θεραπεία μέσω θεραπειών με βλαστοκύτταρα ή τεχνικών γονιδιακής επεξεργασίας όπως το CRISPR.
